El Hospital Clínic ha superado los 500 pacientes con cánceres de la sangre que desde 2017 se han tratado con la inmunoterapia avanzada CAR-T con buenos resultados, pues en la mitad de ellos se ha observado por ahora una desaparición del cáncer, lo que se conoce como remisión completa.

Es el balance que ha dado a conocer esta semana por el Hospital Clínic de Barcelona sobre sus CAR-T (por sus siglas en inglés Chimeric Antigen Receptor T-Cell o receptor de antígeno quimérico de células T), que se aplica en leucemia linfoblástica aguda, mieloma múltiple y linfoma.

La terapia CAR-T consiste en extraer del paciente sus linfocitos T (células del sistema inmunitario), modificarlas genéticamente para que ataquen mejor a las células cancerígenas y volverlas a introducir en el cuerpo.

La última oportunidad

Son tratamientos que se aplican solo a pacientes que ya han pasado por todas las líneas de tratamiento convencionales (como quimioterapias o trasplante de médula) y no han funcionado.

El Clínic tiene dos tratamientos de fabricación no industrial (no elaborado por una farmacéutica) aprobados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps): el ARI-0001 para adultos con linfoblástica aguda y el ARI-0002h para adultos para mieloma múltiple, y tiene en marcha el ensayo clínico del ARI-0003 para linfoma.

En España se tratan entre 300 y 400 pacientes al año con CAR-T, terapia accesible solo en el 6% de países

Desde que en 2017 se trató el primer enfermo en el Clínic, en seis años, con una pandemia de covid de por medio, se han aplicado los CAR-T a 502 pacientes, con un ritmo ascendente: de 11 tratados en 2017 a 103 en 2024. De esos más de 500 pacientes, el 70 % procedía de otros hospitales de España que no eran el Clínic.

El coordinador del Programa CAR-T del Clínico-IDIBAPS, Álvaro Urbano-Ispizua ha destacado que, de estos más de 500 pacientes tratados, la mitad lograron la remisión completa de la enfermedad "aparente".

Remisión, que no cura total

Esto significa que, tras el tratamiento, en el cuerpo no se detecta el cáncer, pero no equivale a una curación porque puede haber una recaída incluso al cabo de unos años.

La respuesta positiva al tratamiento CAR-T y el riesgo de recaída varía en función de la enfermedad, ha indicado Urbano.

La enfermedad con la que se trata el primer CAR-T (ARI-0001), y por lo tanto en la que hay más casos, es la leucemia linfoblástica aguda, en la que el 90% de los pacientes logran la remisión total de la enfermedad, pero al cabo de 4 años solo el 30% sigue en este estado. En mieloma múltiple, el porcentaje de remisión es del 60%, mientras que en linfoma baja al 50%.

En todo caso, son terapias que se aplican en personas que ya han pasado por todos los tratamientos convencionales sin éxito y que se han quedado sin opciones terapéuticas.

El "milagro" de Ari

Uno de los casos de éxito es el de Sílvia Rovira, paciente que fue tratada con el CAR-T ARI-0002h y que este miércoles ha dado gracias al "milagro social y sanitario" que emprendió la adolescente Ariana 'Ari' Benedé, a la que dicho que le gustaría haberle podido regalar algún año de vida.

Ari llegó en 2015 al Hospital Clínic al haber recaído de una leucemia linfoblástica aguda e inició una campaña de mecenazgo para poder traer a Barcelona la terapia CAR-T, inexistente entonces en España y que se empezaba a aplicar en Estados Unidos.

Ella no se pudo beneficiar porque falleció a finales de 2016 con 18 años, pero su iniciativa, convertida en el Proyecto ARI, ha permitido tratar a más de 500 personas.

El desarrollo de los CAR-T en el Clínic-IDIBAPS cuenta con el impulso inicial del Proyecto ARI y con el apoyo de la Fundación "la Caixa", a través de una alianza por valor de 8,5 millones de euros que promueve la Unidad de Investigación en Inmunoterapia CaixaResearch, y del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII).

El reto de la accesibilidad

Las terapias CAR-T han supuesto una revolución en la medicina personalizada contra el cáncer, pero aún son pocos los pacientes que se pueden beneficiar, ha admitido el jefe del Servicio de Inmunología del Clínic, Manel Juan.

En España se tratan entre 300 y 400 pacientes al año, en una terapia que tiene una accesibilidad solo del 6% en países industrializados.

En caso de los CAR-T del Clínic, la red se ha ido extendiendo para llegar a más personas de toda España: actualmente hay tres centros productores de la terapia -Clínic, Sant Joan de Déu (Esplugues de Llobregat) y Clínica Universidad de Navarra- y 13 hospitales administradores.

Primera terapia CAR-T para MMRR

Esta semana también se ha desvelado que la primera terapia celular CART-T para los pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR) ya está disponible en España desde el pasado 1 de abril después de constatarse que mejora significativamente la supervivencia global de pacientes con este cáncer de sangre incurable.

Johnson & Johnson ha anunciado que la nueva herramienta de transformación genética llamada CARVYCTI llega a los centros sanitarios para los pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario que han recibido al menos un tratamiento previo, han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento y son refractarios (resistentes) al tratamiento estándar con lenalidomida.

Esta primera terapia celular CAR-T aprobada ha permitido que cerca del 70% de los pacientes tratados con ella permanezcan libres de progresión en este tipo de cáncer de la sangre que afecta a un tipo de glóbulos blancos llamados células plasmáticas, que se encuentran en la médula ósea. En total, 13 centros de toda España han participado en el desarrollo de esta terapia CAR-T, la primera aprobada por la Comisión Europea para este grupo de pacientes.

De acuerdo con la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), se estima que en nuestro país en 2025 se diagnosticarán en torno a 3.700 nuevos casos de este tipo de cáncer incurable, por lo que esta "importante innovación biomédica" supondrá "un nuevo hito científico y un cambio de paradigma"..