Reprogramar células: la clave de La Paz para tratar a una niña de 11 años y una nueva vía frente a las enfermedades autoinmunes

Extraer células del paciente, enviarlas hasta Barcelona para reprogramarlas, devolverlas al Hospital La Paz y administrarlas en menos de un mes. Este es el procedimiento de la terapia celular avanzada que el complejo sanitario ha utilizado por primera vez en el mundo en una menor de 11 años para tratar una enfermedad rara. Tras este hito, se consolida este tipo de tratamiento como línea para investigar tratamientos frente a las enfermedades autoinmunes. Desde La Paz esperan abrir en el futuro un ensayo clínico para recabar datos sobre el potencial de estos tratamientos.

"Hasta ahora, la terapia Car-T se utilizaban solo para tratar el cáncer. Desde hace unos años se comienzan a utilizar para enfermedades autoinmunes", explica el investigador científico de la Unidad Cris contra el Cáncer con Terapias Avanzadas del Hospital La Paz e investigador de la unidad mixta IdiPaz y del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, Andrés París. Este tratamiento consiste en estimular el propio sistema inmunitario del paciente para que localice y destruya las células del cáncer. Para ello, se extraen linfocitos T del cuerpo, para reprogramarlos, añadiendo un gen que permita reconocer y neutralizar los tumores.

Este tipo de tratamiento, que ya se emplea para algunos tipos de cáncer, empieza a mostrarse prometedor para frenar afecciones autoinmunes que hasta ahora no tienen cura como el lupus y enfermedades raras. Este es el caso de una niña de 11 años tratada en el Hospital La Paz de dermatomiositis anti-MDA5, patología que genera un grave y rápido daño pulmonar, con una elevada tasa de mortalidad, entre el 30% y 66% en los primeros seis meses desde su aparición.

"La menor llegó al hospital el 12 de febrero de 2024 y permaneció unos meses en la UCI hasta que el 4 de abril comenzó el tratamiento. Primero se le extrajo sangre, de donde se obtuvieron los linfocitos T, esta se envió a Barcelona, y el 29 de abril se le administró el tratamiento", detalla París. Tras ello, la pequeña estuvo 30 días en observación para comprobar la evolución. Hasta la fecha la enfermedad no presenta actividad y no requiere de tratamiento de inmunodepresión. Además, la joven está mejorando su capacidad motora y durante el día puede respirar sin necesidad de ventilación mecánica ni asistencia ventricular extracorpórea. Este caso es la primera vez que se utiliza este tipo de terapias en paciente pediátrico y en una enfermedad rara.

El caso de la menor se une al de un puñado de pacientes que han logrado recuperarse de enfermedades autoinmunes tras recibir la terapia Car-T. "El primer uso para esto se dio en Alemania. Desde entonces, entre 2021 y 2025 se han reportado casos puntuales. Lo interesante empieza ahora cuando se comiencen a publicar ensayos clínicos con grupos de pacientes y se pueda ver datos más allá de unos pocos pacientes. Los resultados son esperanzadores", comenta el investigador. Esta terapia celular permite "reiniciar en profundidad el sistema inmunitario" mediante la administración de estos linfocitos tratados para que la enfermedad deje de tener actividad.

Junto a este hito a nivel nacional, la infusión de este tipo de tratamientos avanzados ha mostrado resultados positivos para tratar el lupus eritematoso sistémico, enfermedad para la que no existe cura y hasta la fecha el tratamiento se centraba en controlar los síntomas de la enfermedad. "En los próximos años esperamos ver buenos resultados", expresa el investigador de La Paz. Entre las ventajas que supondría la inclusión de estas terapias en la práctica clínica se encuentra la posibilidad de que los pacientes reduzcan o prescindan del tratamiento farmacológico inmunodepresor.

Desde el complejo sanitario madrileño, estudian abrir un ensayo clínico para ver la efectividad de estas terapias en un grupo amplio de pacientes y poder incluir estos tratamientos en la práctica habitual como una alternativa. "Nuestra intención es pedir financiación para hacer un ensayo para comprobar el beneficio de las Car-T no solo en los casos de cáncer, sino también en las enfermedades autoinmunes", detalla París. Aunque los resultados de estas investigaciones tardarán aún años en ser concluyentes, se abre una nueva vía terapéutica para mejorar la calidad de vida de todas las personas afectadas por este tipo de enfermedades.