AskBio: una carcasa y vía de administración para cada terapia génica
Empresas cristinareal Vie, 09/05/2025 - 08:00 Gustavo Pesquin, CEO El científico estadounidense Richard Jude Samulski (1954) fue pionero en la década de 1980 -aún como estudiante de posgrado- en el uso de vectores virales adenoasociados (AAV) para su aplicación en terapia génica. En 1984 clonó el ADN del AAV en un plásmido bacteriano, lo que condujo al reconocimiento del potencial de los AAV y también sentó las bases para terapias génicas con AAV aprobadas en la actualidad por la FDA. Obtuvo la primera patente estadounidense para la inserción de genes en AAV, técnica utilizada en ensayos clínicos de terapia génica para la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne, la hemofilia y la enfermedad de Parkinson, y que ha sido la base para la I+D de la terapia génica en la industria biotecnológica, con la implicación de Samulski en la creación de empresas como Bamboo Therapeutics -adquirida por Pfizer en 2016-, Chatham Therapeutics -adquirida por Baxter International en 2014-, y AskBio, que a finales de 2020 se convirtió en una filial con operación independiente de la multinacional alemana Bayer como piedra angular de su recién formada Plataforma de Terapia Celular y Génica.En la actualidad, los programas de AskBio están enfocados en las áreas de patologías neuromusculares, del sistema nervioso central, cardiovasculares, respiratorias, adquiridas y ultrararas de origen genético. Gustavo Pesquin, CEO de AskBio, explica a este periódico que "en cierta medida, todos los proyectos de desarrollo empiezan con la carcasa, que es lo que permite llegar al órgano de interés y aplicar la terapia". El término terapia génica engloba diferentes enfoques y aplicaciones basados en el uso y la administración de diferentes ácidos nucleicos. La estrategia más directa para una terapia génica consiste en añadir un nuevo gen codificador de proteínas, el citado enfoque de terapia de aumento génico. En los trastornos monogénicos recesivos en los que la mutación causante no es funcional, el gen terapéutico que se administra es la forma normal del gen con la esperanza de que esa administración de una copia correcta del gen restablezca la producción de la proteína defectuosa o ausente y, por tanto, revierta el fenotipo de la enfermedad. Y se administra encapsulando ese gen terapéutico dentro de una forma modificada y no patógena de AAV, que actúa como vector para transportar el gen. Seis compuestos con potencial de superventas marcarán un "año histórico" para Bayer, B. Kanahuati: "La apuesta por el talento especializado en España ha dado frutos", Terapia génica: ¿cómo se fabrica la medicina del futuro? Pero AskBio va más allá del desarrollo de esa terapia introducida en una carcasa para generar también los mecanismos de administración, muy variables La compañía, que tiene en España la mayor planta europea de terapia génica, avanza en su proyecto en Parkinson, y en su administración con resonancia en una sala de neurocirugía. Off Cristina G. Real Industria Farmacéutica Empresas Off
El científico estadounidense Richard Jude Samulski (1954) fue pionero en la década de 1980 -aún como estudiante de posgrado- en el uso de vectores virales adenoasociados (AAV) para su aplicación en terapia génica. En 1984 clonó el ADN del AAV en un plásmido bacteriano, lo que condujo al reconocimiento del potencial de los AAV y también sentó las bases para terapias génicas con AAV aprobadas en la actualidad por la FDA.
Obtuvo la primera patente estadounidense para la inserción de genes en AAV, técnica utilizada en ensayos clínicos de terapia génica para la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchenne, la hemofilia y la enfermedad de Parkinson, y que ha sido la base para la I+D de la terapia génica en la industria biotecnológica, con la implicación de Samulski en la creación de empresas como Bamboo Therapeutics -adquirida por Pfizer en 2016-, Chatham Therapeutics -adquirida por Baxter International en 2014-, y AskBio, que a finales de 2020 se convirtió en una filial con operación independiente de la multinacional alemana Bayer como piedra angular de su recién formada Plataforma de Terapia Celular y Génica.
En la actualidad, los programas de AskBio están enfocados en las áreas de patologías neuromusculares, del sistema nervioso central, cardiovasculares, respiratorias, adquiridas y ultrararas de origen genético. Gustavo Pesquin, CEO de AskBio, explica a este periódico que "en cierta medida, todos los proyectos de desarrollo empiezan con la carcasa, que es lo que permite llegar al órgano de interés y aplicar la terapia".
El término terapia génica engloba diferentes enfoques y aplicaciones basados en el uso y la administración de diferentes ácidos nucleicos. La estrategia más directa para una terapia génica consiste en añadir un nuevo gen codificador de proteínas, el citado enfoque de terapia de aumento génico. En los trastornos monogénicos recesivos en los que la mutación causante no es funcional, el gen terapéutico que se administra es la forma normal del gen con la esperanza de que esa administración de una copia correcta del gen restablezca la producción de la proteína defectuosa o ausente y, por tanto, revierta el fenotipo de la enfermedad. Y se administra encapsulando ese gen terapéutico dentro de una forma modificada y no patógena de AAV, que actúa como vector para transportar el gen.
