Un fegato di maiale per tenersi in vita
Al via i test per connettere temporaneamente pazienti in attesa di trapianto e in fin di vita a un fegato di maiale esterno che filtri il loro sangue.
Un organo esterno per guadagnare tempo di vita a pazienti affetti da gravi malattie epatiche e in attesa di trapianto. Un organo-ponte, sì, ma non umano, bensì di maiale.
La Food and Drug Administration (FDA), l'agenzia federale che si occupa della protezione della salute dei cittadini e di regolamentazione in campo medico e alimentare, ha dato il via libera ai test per usare fegati di maiale geneticamente modificati per curare persone con grave insufficienza epatica. Un importante passo in avanti nel campo degli xenotrapianti, l'uso di organi di altri animali in esseri umani, che potrebbero anche essere utilizzati come "tramite" in attesa di trapianti con organi umani compatibili.. A che punto siamo. Finora gli studi sugli xenotrapianti da maiali si sono concentrati soprattutto su cuori e reni animali trasferiti in pazienti senza i requisiti per trapianti tradizionali. Le potenzialità salvavita di questo campo della medicina si mescolano ai dubbi, non ancora sciolti dalla ricerca, sulla funzionalità a lungo termine degli organi trapiantati, sul rischio di rigetto e di infezioni da retrovirus contratte dagli organi trapiantati, sui costi della modifica genetica necessaria per adattare gli animali "donatori" all'uomo e sull'opportunità etica di usare animali come fabbriche di organi in serie.
Questo genere di trapianti ha riguardato finora meno di una decina di pazienti terminali tra USA e Cina, la maggior parte dei quali sopravvissuto appena qualche settimana.. Malattia letale. L'approvazione della FDA riguarda un trial su pazienti affetti da insufficienza epatica acuta su patologia cronica (ACLF, Acute on Chronic Liver Failure), una condizione in cui un danno acuto al fegato si innesta su una malattia epatica cronica preesistente, portando a una rapida compromissione della funzionalità del fegato. Questa patologia è rara e grave, con una mortalità a breve termine di circa il 50%.. Un primo passo. Alla fine del 2023, un uomo clinicamente morto negli USA divenne il primo paziente a rimanere connesso attraverso i suoi vasi sanguigni a un fegato di maiale geneticamente modificato. Per alcuni giorni, il sangue del paziente fu filtrato dal fegato di maiale montato su una macchina in un set-up "extracorporeo", prima che l'organo fosse scollegato per essere analizzato.
Un fegato danneggiato non può svolgere il proprio compito di eliminare tossine dall'organismo, processare i nutrienti e partecipare alla sintesi delle proteine. Un organo esterno può aiutare pazienti con insufficienza epatica acuta (causata da malattie, abuso di alcol, intossicazioni) a guadagnare tempo.. Prestito provvisorio. Secondo quanto riportato da Nature, la prima fase del nuovo trial riguarderà 4 parzienti dai 10 ai 70 anni di età affetti da ACLF o da encefalopatia epatica, un deterioramento delle funzioni cerebrali dovuto a insufficienza epatica.
Per 72 ore nell'arco di 2 settimane, i volontari saranno collegati a un fegato di maiale geneticamente modificato per essere più compatibile con l'uomo, in modo che l'organo possa rimuovere i prodotti di scarto accumulati nel loro organismo. I pazienti saranno poi monitorati per un anno così da verificare la sicurezza e le ricadute della procedura. Il trial sarà condotto da due compagnie biotech, la eGenesis e la OrganOx, già coinvolte nella procedura del 2023.. La visione. Dopo la revisione di questi primi dati sulla sicurezza, si deciderà se estendere il trial clinico a un'altra ventina di persone. Idealmente, se non ci fossero complicazioni gravi, il trattamento potrebbe servire da ponte per pazienti in condizioni molto critiche per insufficienza epatica, mentre aspettano un trapianto d'organo umano o per recuperare le condizioni di salute necessarie per affrontare un intervento di trapianto..