Un estudio argentino publicado en la revista científica Pharmacology, Biochemistry and Behavior documentó resultados alentadores sobre el uso de cannabidiol (CBD) en niños con trastorno del espectro autista (TEA) que no respondían a tratamientos convencionales. En el 90% de los pacientes tratados, se observó una mejora significativa en al menos uno de los síntomas más graves que afectaban su calidad de vida y la de sus familias.

El estudio fue realizado por un equipo interdisciplinario de expertos en neurodesarrollo y neurología pediátrica conformado por Pablo Fortini, quien pertenece al Equipo de Neurodesarrollo INIZIO, con sede en la ciudad de Tucumán; Javier Toibaro, del Hospital General de Agudos J.M. Ramos Mejía, en la Ciudad Autónoma de Buenos Aires; y Roberto Caraballo, miembro del Departamento de Neurología del Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan, también de la Capital.

La investigación, publicada el mes pasado, se centró en 20 niños y adolescentes con diagnóstico de TEA severo (niveles 2 y 3 según el DSM-5), con discapacidad intelectual y trastornos de conducta resistentes al tratamiento. A todos se les administró cannabidiol purificado Convupidiol, un compuesto derivado del cannabis que no posee efectos psicoactivos como el THC.

El diseño del estudio fue prospectivo, observacional y se basó en un análisis antes y después de la administración del CBD. A lo largo de once meses de seguimiento, los investigadores evaluaron la evolución de los síntomas mediante escalas validadas y entrevistas regulares con los padres. Entre los síntomas más frecuentes reportados se incluyeron agresividad (auto y heteroagresividad), irritabilidad, hiperactividad, conductas repetitivas y dificultades para dormir.

Los resultados muestran que de los 91 síntomas severos identificados por los padres o cuidadores, el 83,5% mejoró tras iniciar el tratamiento. De ese total, el 50% presentó una mejoría superior al 75%. Además, la mitad de los pacientes experimentaron una reducción de la severidad en las conductas repetitivas, uno de los signos nucleares del autismo. La irritabilidad y el retraimiento social disminuyeron en promedio un 33% y un 40%, respectivamente.

Carballo subrayó que los resultados del estudio no solo reflejan avances clínicos relevantes, sino que también evidencian el valor de incorporar activamente la mirada de las familias. Según explicó, durante mucho tiempo se priorizó exclusivamente el enfoque cuantitativo, desatendiendo la experiencia cotidiana de padres y cuidadores, quienes son los primeros en detectar cambios en el comportamiento y el bienestar de los pacientes. En ese sentido, el experto afirmó: “La participación de los padres es fundamental. Una cosa es la investigación cuantitativa y otra la cualitativa. Muchas veces se dejó de lado la opción de los padres, pero es muy importante”.

En cuanto al sueño, si bien no se registraron cambios radicales, sí se evidenciaron mejoras en la resistencia al momento de ir a dormir y en el número de despertares nocturnos. También se observó una disminución del uso de medicamentos concomitantes en el 40% de los pacientes, lo cual podría contribuir a evitar los efectos adversos asociados a antipsicóticos, como la ganancia de peso o el síndrome metabólico.

Desde el punto de vista de la seguridad, el tratamiento fue bien tolerado. Trece de los veinte pacientes reportaron efectos adversos leves o moderados y transitorios que no implicaron la suspensión definitiva del tratamiento, salvo en dos casos.

Pasos pendientes

Los investigadores subrayan que, aunque el estudio muestra evidencia preliminar del beneficio del cannabidiol purificado en casos severos de autismo, aún se requieren estudios con grupos de control, mayor número de participantes y comparaciones con otras formulaciones (como los extractos de planta entera que contienen THC) para confirmar estos hallazgos y establecer guías terapéuticas más robustas.

La elección de un CBD purificado sin THC como intervención principal fue deliberada. Se buscó evitar los posibles efectos secundarios psicoactivos del THC y posibles interacciones negativas con medicamentos como risperidona o aripiprazol, frecuentemente utilizados en este grupo de pacientes. A pesar de la coexistencia con múltiples fármacos, no se detectaron interacciones adversas significativas.

El estudio también destaca un fenómeno conocido en la literatura médica: el “efecto placebo parental”. Dado que los niños con TEA presentan limitaciones en la comunicación, la evaluación del efecto terapéutico depende, en gran medida, de las percepciones de los cuidadores. Aunque este factor puede sesgar los resultados, los investigadores subrayan que la mejora fue sostenida y coherente en múltiples contextos: hogar, escuela y terapias.

Por otro lado, los cuestionarios aplicados para medir la calidad de vida familiar y el estrés parental (AFEQ y PSS) no arrojaron diferencias estadísticamente significativas, aunque la mayoría de los padres describieron un impacto positivo general en la dinámica familiar y en la relación con sus hijos.

De este modo, el uso de cannabidiol purificado en niños con TEA severo y comorbilidades conductuales resistentes podría convertirse en una herramienta terapéutica, con una buena relación hasta el momento entre eficacia y seguridad. No obstante, los autores enfatizan la necesidad de abordar futuras investigaciones complementarias.