Farmaci: luci e ombre

Ancora una volta Silvio Garattini, medico e presidente dell’Istituto Ricerche Farmacologiche Mario Negri – IRCCS di Milano, si propone di educare i suoi lettori all’uso consapevole dei farmaci, responsabilizzandoli sugli effetti positivi o tossici delle diverse terapie. Le sue informazioni sono preziose e andrebbero diffuse a tutti i livelli. L’importante, però, è che non contribuiscano a minare la fiducia anche sulle sostanze che potrebbero avere effetti positivi sulla salute.

Un immenso giro di affari

Tutti conoscono o immaginano l’immenso giro di affari che sostiene le industrie farmaceutiche, la povertà dei finanziamenti pubblici necessari per ricerche effettivamente innovative, la quantità sul mercato di farmaci fotocopia, cioè di quelli che contengono, con confezioni e nomi diversi, uno stesso principio attivo. Garattini analizza impietosamente da una parte l’aspetto economico del problema, dall’altro i risultati della produzione e del consumo dei vari tipi farmaci sulla salute.

Farmaci poco innovativi

Quanto sono uguali, per i loro effetti, farmaci con nomi diversi? Per esempio, nel 2023 a 2.591 principi attivi disponibili corrispondevano oltre ventimila diverse confezioni contenenti prodotti di cui pochi avevano caratteristiche realmente innovative, e molti non presentavano differenze nei risultati terapeutici finali. E variavano anche i prezzi, mentre non era possibile sapere quale tra i tanti fosse effettivamente più efficace degli altri.

Stabilire il prezzo dei farmaci

Le modalità di sperimentazione richieste dalle Agenzie regolatorie nazionali e internazionali non prevedono confronti tra farmaci nelle terapie, nelle possibilità di guarigione o nella durata della vita del malato; per essere approvato, un nuovo prodotto deve risultare efficace nel confronto con un placebo, cioè una sostanza che non contiene alcun principio attivo. Si stabilisce così che il farmaco da autorizzare è meglio di un non-farmaco, ma non che sia effettivamente meglio di altri farmaci già esistenti per analoghe terapie. Certo la produzione di un principio attivo originale è lunga e costosa, ma Garattini nota che il prezzo di mercato è condizionato soprattutto dalla quantità delle persone che ne hanno bisogno. Non a caso i farmaci per malattie non gravi sono poco costosi mentre quelli che curano malattie importanti come i tumori sono carissimi, e ancora più cari, fino a raggiungere le migliaia di euro, sono quelli che curano malattie rare. Un dato interessante ma poco conosciuto è messo a disposizione da Prescrire International che, esaminando gli effetti di 121 farmaci, ne trova 101 (il 75%), inutili o tali che non avrebbero ragione di essere prescritti.  Molti di questi sono i farmaci cosiddetti me-too, in quanto mettono in commercio sotto altro nome molecole con effetti simili ad altre ben note.

Quando mancano le donne

Anche i farmaci efficaci e approvati dalle diverse Agenzie del farmaco in successive fasi di sperimentazione hanno tutti un certo grado di tossicità, soprattutto hanno effetti diversi su individui diversi. Garattini contesta con efficacia le modalità di sperimentazione dei nuovi principi attivi realizzate prevalentemente su gruppi di soggetti maschi, robusti, di età media. Le donne vengono penalizzate, sebbene sia ormai noto che le risposte di un corpo femminile allo stesso farmaco possono essere significativamente diverse da quelle di un maschio adulto. Una sperimentazione che comprenda le donne nelle diverse fasi della loro vita, e magari anche i bambini, sarebbe molto più complessa ma necessaria e certamente più efficace.

La riduzione del rischio

Un altro parametro importante riguarda addirittura la eterogeneità dei singoli: quali sono le probabilità che un certo farmaco sia attivo proprio nella persona che riceve la prescrizione? I risultati di generici studi di farmacocinetica e farmacodinamica non hanno significato a livello individuale: esiste un parametro indicato come NNT (Number Needed to Treat) che informa su quanti malati devono essere trattati perché uno ne abbia un beneficio, cioè ne eviti la morte, o un infarto o un ictus. Questo parametro si calcola come il reciproco della riduzione del rischio assoluto. Per esempio, l’uso delle statine nella prevenzione dell’ictus ha un NNT5 che mostra quante persone vengono trattate per 5 anni inutilmente, perché statisticamente non avrebbero comunque avuto un ictus. A partire da questi dati, Garattini insiste nel suggerire buone abitudini di vita che comportano, invece, un NNT molto positivo.

Meglio i generici

La spesa spropositata per farmaci o terapie inutili a carico del Servizio Sanitario Nazionale è ben documenta e criticata nel testo, insieme a commenti rilevanti su terapie considerate inutili come l’omeopatia, o sulla quantità di prodotti “magici” in vendita nelle farmacie con la promessa di ringiovanimenti o guarigioni istantanee. Per risparmiare, invece, sarebbe corretto usare i farmaci generici o equivalenti, venduti di solito a prezzi più bassi degli originali perché il brevetto che ne proteggeva la vendita è scaduto. Ma sembra che almeno in Italia si pensi che un prodotto più costoso debba necessariamente essere migliore.

Contro gli sprechi del SSN

Dopo aver esposto e documentato gli sprechi del Servizio Sanitario Nazionale, le inefficienze burocratiche e la povertà dei finanziamenti pubblici, le suggestive possibilità di ammodernamento e di maggiore efficienza terapeutica lasciano il lettore amaramente consapevole della difficoltà estrema di una loro eventuale realizzazione. Pur condividendo la speranza nelle ipotetiche prospettive future indicate da Garattini, sembra proprio che nella realtà attuale i soldi per la sanità continueranno a mancare, il servizio pubblico non potrà mai competere con l’esigenza di guadagno privato, l’intelligenza artificiale è ancora lontana e i migliori cervelli continueranno ad andare a fare fortuna via dall’Italia.

Il ruolo dell’etica

Il libro si conclude con importanti riflessioni sull’etica della ricerca, ma anche sull’etica della professione medica, che potrebbe essere più accorta e meno industria-dipendente nella prescrizione dei farmaci, in modo da riuscire anche a utilizzare in modo più democratico e socialmente utile i soldi – pochi – del SSN. Secondo Garattini servirebbe una visione etica della medicina e della farmacologia che portasse a preferire, nelle prescrizioni, i farmaci più efficaci o almeno quelli non inferiori come possibilità terapeutiche. Un’etica della sperimentazione che portasse a confrontare, nelle varie fasi, ogni nuova molecola con altri farmaci disponibili e non solo con un placebo. Un’etica, infine, che eseguisse rispettosamente l’indispensabile sperimentazione sugli animali. Questo approccio potrebbe trovare sbocco in un Comitato Etico che, per esempio, chiedesse garanzie sui finanziamenti, sulla sperimentazione, sulla somministrazione a donne e bambini di farmaci sperimentati solo su maschi adulti; che tenesse conto di eventuali differenze di popolazione, che rendesse più consapevoli le dichiarazioni di consenso informato.

La chiave è la prevenzione

Le aspettative per il futuro, conclude Garattini, sono altissime e non facili da immaginare: le conoscenze si stanno sviluppando su territori inesplorati, su rimedi non farmacologici, prevedendo tecnologie ancora da sperimentare. Certamente in futuro si modificheranno i rapporti medico-paziente, già problematici anche a causa delle conoscenze liberamente disponibili su Internet. Come già molte altre volte, Garattini ricorda il ruolo fondamentale della prevenzione, economica e alla portata di tutti, indispensabile per ridurre le spese del SSN e per evitare di sviluppare malattie gravi come il diabete e i tumori.

Credits immagine di copertina: Roberto Sorin su Unsplash

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