Novartis paga 700 millones por Regulus y se fortalece en enfermedad renal
Industria Farmacéutica naiarabrocal Jue, 01/05/2025 - 11:12 Biotecnológica con sede en San Diego El gigante suizo Novartis ha firmado un acuerdo de compra sobre Regulus Therapeutics, una biotecnológica en fase clínica con sede en San Diego (Estados Unidos) que cotiza en bolsa centrada en el desarrollo de terapias dirigidos a microARN, en una operación que fortalece su posicionamiento en enfermedad renal. El principal activo de Regulus, farabursen, es un oligonucleótido primero de su clase, dirigido al miR-17 para el tratamiento de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante. Según los términos del acuerdo, la compañía suiza podría desembolsar hasta 1.700 millones de dólares (unos 1.500 millones de euros), incluido un primer pago de 800 millones (700 millones de euros). Nueva dianaFarabursen es un inhibidor experimental de microARN diseñado para bloquear la actividad del miR-17, con una acción preferente en el tejido renal. Su objetivo es reducir el crecimiento de los quistes, disminuir el volumen renal y retrasar la progresión de la enfermedad.En marzo de 2025, Regulus anunció la finalización exitosa de su ensayo clínico de fase Ib de dosis múltiples ascendentes para farabursen. Los resultados del estudio revelaron un perfil prometedor de eficacia y seguridad clínica. Entre los hallazgos más destacados se observó una reducción sostenida en los niveles de policistina urinaria (PC), un biomarcador clave de respuesta mecanística, así como una disminución en el volumen renal total ajustado a la altura (htTKV), un indicador fundamental de la progresión de la enfermedad.Valoraciones“Dado el número limitado de opciones terapéuticas disponibles actualmente para los pacientes con enfermedad renal poliquística autosómica dominante, farabursen podría convertirse en el primer fármaco de su clase, con un perfil que podría ofrecer una mayor eficacia, mejor tolerabilidad y una seguridad superior al tratamiento estándar”, afirma Shreeram Aradhye, presidente de Desarrollo y director médico de Novartis. Vía libre de la FDA para el segundo medicamento de Novartis en nefropatía por IgA, 'Fabhalta', de Novartis, recomendado por la EMA para adultos con glomerulopatía C3, Novartis apuesta 3.000 millones de dólares en un fármaco para Huntington Aradhye señala que esta enfermedad es la causa genética más frecuente de insuficiencia renal en el mundo. "El equipo de Regulus ha realizado un trabaj Accede a farabursen, un oligonucléotido primero de su clase dirigido a miR-17 para la causa genética más frecuente de insuficiencia renal. Off Redacción Empresas Empresas Off
El gigante suizo Novartis ha firmado un acuerdo de compra sobre Regulus Therapeutics, una biotecnológica en fase clínica con sede en San Diego (Estados Unidos) que cotiza en bolsa centrada en el desarrollo de terapias dirigidos a microARN, en una operación que fortalece su posicionamiento en enfermedad renal.
El principal activo de Regulus, farabursen, es un oligonucleótido primero de su clase, dirigido al miR-17 para el tratamiento de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante.
Según los términos del acuerdo, la compañía suiza podría desembolsar hasta 1.700 millones de dólares (unos 1.500 millones de euros), incluido un primer pago de 800 millones (700 millones de euros).
Nueva diana
Farabursen es un inhibidor experimental de microARN diseñado para bloquear la actividad del miR-17, con una acción preferente en el tejido renal. Su objetivo es reducir el crecimiento de los quistes, disminuir el volumen renal y retrasar la progresión de la enfermedad.
En marzo de 2025, Regulus anunció la finalización exitosa de su ensayo clínico de fase Ib de dosis múltiples ascendentes para farabursen.
Los resultados del estudio revelaron un perfil prometedor de eficacia y seguridad clínica. Entre los hallazgos más destacados se observó una reducción sostenida en los niveles de policistina urinaria (PC), un biomarcador clave de respuesta mecanística, así como una disminución en el volumen renal total ajustado a la altura (htTKV), un indicador fundamental de la progresión de la enfermedad.
Valoraciones
“Dado el número limitado de opciones terapéuticas disponibles actualmente para los pacientes con enfermedad renal poliquística autosómica dominante, farabursen podría convertirse en el primer fármaco de su clase, con un perfil que podría ofrecer una mayor eficacia, mejor tolerabilidad y una seguridad superior al tratamiento estándar”, afirma Shreeram Aradhye, presidente de Desarrollo y director médico de Novartis.
