Terapia gênica para AME com remédio de R$ 7 milhões estará disponível no SUS

O Ministério da Saúde anunciou, neste sábado (22/3), uma estratégia inédita para viabilizar a compra do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1.

Um acordo de compartilhamento de risco baseado em desempenho foi firmado entre a pasta e a empresa fabricante, o que significa que o pagamento por parte do Ministério da Saúde está condicionado ao resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada.

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Segundo o Ministério da Saúde, o acordo representa um passo fundamental para fornecer o medicamento de forma totalmente gratuita aos brasileiros que necessitam. Entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME.

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias.”,  explica o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. 

Veja o vídeo:

A Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, comprometendo movimentos essenciais como respirar, engolir e se mover.

O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia. O Ministério da Saúde destacou que este é um dos medicamentos mais caros do mundo, com o custo médio de R$ 7 milhões.

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Como vai funcionar?

A partir da próxima semana, os pacientes poderão ser acolhidos e fazer os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que orienta como será feita a assistência desses pacientes, será publicado nos próximos dias.

Com a assinatura do acordo, será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão o uso do medicamento de dose única. Para esta etapa, o Ministério da Saúde, em conjunto com a Novartis, prepara a qualificação das equipes para a realização da infusão. Todos os casos serão assistidos até que o processo seja concluído — o acompanhamento dos resultados será feito por cinco anos. 

Os 28 serviços do SUS referência para a realização da terapia gênica para a Atrofia Muscular Espinhal estão localizados em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

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