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Aprobación condicional para 'Duvyzat', de Italfarmaco, en distrofia muscular de Duchenne
Empresas cristinareal Dom, 27/04/2025 - 13:04 Givinostat La agencia reguladora europea EMA ha recomendado la aprobación de comercialización condicional para Duvyzat -givinostat-, de la compañía italiana Italfarmaco, como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de los seis años que puedan caminar. Duvyzat se presenta en suspensión oral y debe administrarse simultáneamente con el tratamiento con corticosteroides.Givinostat es un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC) que modula la actividad incontrolada de la HDAC en los músculos distróficos. La inhibición de la actividad de HDAC puede ayudar a reducir la inflamación, la cicatrización y el engrosamiento tisular.La DMD es una enfermedad genética rara causada por la deficiencia de distrofina, lo que provoca un debilitamiento progresivo de los músculos y una pérdida de función, y resulta en la muerte. Este proceso se agrava por el aumento de los niveles de HDAC. La patología no tiene cura y el tratamiento se centra en la terapia con corticosteroides, la prevención de contracturas y la atención médica de la función cardíaca y respiratoria. Investigadores españoles avanzan en la terapia con nanopartículas en Duchenne , Nuevo respaldo de la FDA para 'Elevidys' en distrofia muscular de Duchenne, Primera terapia génica a un niño menor de 4 años con enfermedad de Duchenne La opinión del CHMP se basa en datos de un subgrupo de 120 pacientes (79 tratados con givinostat y 41 con placebo) en un estudio aleatorizado y contro Para el tratamiento de pacientes a partir de los seis años que puedan caminar, y administrado simultáneamente con el tratamiento con corticosteroides. Off Redacción Empresas Industria Farmacéutica Off
La agencia reguladora europea EMA ha recomendado la aprobación de comercialización condicional para Duvyzat -givinostat-, de la compañía italiana Italfarmaco, como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de los seis años que puedan caminar. Duvyzat se presenta en suspensión oral y debe administrarse simultáneamente con el tratamiento con corticosteroides.
Givinostat es un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC) que modula la actividad incontrolada de la HDAC en los músculos distróficos. La inhibición de la actividad de HDAC puede ayudar a reducir la inflamación, la cicatrización y el engrosamiento tisular.
La DMD es una enfermedad genética rara causada por la deficiencia de distrofina, lo que provoca un debilitamiento progresivo de los músculos y una pérdida de función, y resulta en la muerte. Este proceso se agrava por el aumento de los niveles de HDAC. La patología no tiene cura y el tratamiento se centra en la terapia con corticosteroides, la prevención de contracturas y la atención médica de la función cardíaca y respiratoria.
