В США разрешили лечить транстиретиновую кардиомиопатию РНК-интерференцией

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило вутрисиран для лечения наследственной и приобретенной транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-кардиомиопатии), говорится в пресс-релизе компании Alnylam Pharmaceuticals. Этот препарат малой интерферирующей РНК (миРНК), подавляющей экспрессию гена транстиретина, уже используется при транстиретиновом амилоидозе с нейропатией и стал первым одобренным лекарством от обоих этих заболеваний.