Hito en oncología: 18 años libre de un cáncer neurológico gracias a la inmunoterapia CAR-T
Nunca antes alguien había estado tantos años sin recaídas ni necesidad de tratamiento tras someterse a una terapia CAR-T contra tumor sólido.
Quien fuera una niña, en 2004, a la que se detectó un cáncer del tejido nervioso, acaba de superar 18 años seguidos sin células malignas, tras someterse entonces a una revolucionaria inmunoterapia CAR-T. La hoy mujer no ha requerido tratamientos adicionales y ha tenido dos bebés. Prácticamente, se considera curada (técnicamente, en remisión) de aquel cáncer infantil llamado neuroblastoma. Un éxito sin precedentes, documentado ahora en Nature Medicine por el equipo de Helen Heslop (Baylor College of Medicine de Houston, EEUU). Estas son las claves de este avance.
Antes de nada, contexto para entender [saltar]
- Qué son las inmunoterapias. Son los abordajes más prometedores en la lucha contra el cáncer, una vez aparece. Básicamente, consisten en tratamientos que estimulan a las propias defensas del organismo para que reconozcan y ataquen a las células tumorales, como ocurre en las infecciones. Sin embargo, no funcionan siempre bien en todos los tipos de tumores. Las llamadas terapias CAR-T sí han venido dando esperanza a pacientes infantiles con cánceres de sangre. Pero no tanto en tumores sólidos.
- ¿Qué son las CAR-T? Son terapias que modifican genéticamente células inmunitarias del paciente para que detecten y destruyan el cáncer. Es una especie de hackeo para que esas células, que son como policías de élite, tengan unos radares muy específicos para detectar el tumor concreto que suele esconderse bien. Aprobadas en leucemias y linfomas, su eficacia en tumores sólidos (como neuroblastoma) es limitada. Y casi siempre se acompañan de otros abordajes, como la quimioterapia o la radioterapia.
Las claves de este hito para las CAR-T
- Ensayo histórico. 19 niños y niñas con neuroblastoma (2004-2009) recibieron células CAR-T de primera generación, diseñadas para atacar la proteína GD-2, que abunda en este tumor.
- Resultados. 12 pacientes fallecieron (antes de dos años). De los siete restantes, la protagonista de esta historia es la única que no ha mostrado signos de cáncer a día de hoy sin necesitar ningún tratamiento adicional.
- Un truco: Como destaca desde el Hospital Clínic Barcelona uno de los pioneros de las CAR-T en España, el doctor Manel Juan, los autores escogieron muy bien el tipo de célula T a hackear: eran linfocitos contra el virus de Epstein Barr, que porta el 95% de la población. “El sistema inmunitario natural de la paciente podría potenciar el CAR-T” y, sobre todo, que persista 18 años después. Algo así como que esas células inmunitarias que el organismo estará produciendo de por vida para mantener a raya al virus, ya salían permanentemente equipadas con ese CAR detector de células malignas.
“Es el primer estudio que analiza supervivientes a tan largo plazo con CAR-T”, destaca Marta M. Alonso (CIMA-UNav) en el SMC de España. Aunque pequeño, “abre la puerta a entender por qué algunos responden durante años”.
En el mismo sitio, el catedrático de Inmunología Ignacio Melero (Universidad de Navarra y CUN) destaca que ”el neuroblastoma es un temible tumor sólido pediátrico. Que la duración de las remisiones CAR-T anti-GD2 puedan ser tan largas es una noticia excelente para la inmunoterapia”.
- Pero cuidado: Estamos hablando de una sola paciente. Esto no siempre funciona y se han expuesto los riesgos de que algunas terapias CAR-T pudieran derivar en tumores secundarios. Tampoco está claro si el éxito concreto de esta paciente (que permanece anónima) tiene que ver también con la baja carga tumoral que tenía. Alonso recalca: “Este caso prueba que es posible. Ahora hay que replicarlo”. Nadie sabe por qué a los otros 12 niños y niñas no les funcionó y murieron. Se nos escapa aún algún misterio del sistema inmune. No podemos decir que los neuroblastomas ya se estén curando con CAR-T, aunque haya esperanza.
Fuentes
- Estudio de Li, Heslop et al. en ‘Nature Medicine’, 2025
- Evaluación de AEMPS de riesgo de cáncer ante uso de CAR-T, 2024
- Marta M. Alonso (CIMA-UNav)
- Ignacio Melero (Universidad de Navarra y CUN)
- Manel Juan (Hospital Clínic Barcelona)
